Ferrer conclui recrutamento de 220 pacientes para o estudo PROSPER, ensaio clínico de Fase II sobre paralisia supranuclear progressiva (PSP), dois meses antes do previsto

A Ferrer, empresa farmacêutica internacional espanhola, anunciou a conclusão do recrutamento de pacientes para o estudo PROSPER, um ensaio clínico de Fase II projetado para avaliar a eficácia, a segurança e a farmacocinética do FNP-223, um potente e seletivo inibidor da enzima OGA, de administração oral e licenciado da Asceneuron, com o objetivo de desacelerar a progressão da paralisia supranuclear progressiva (PSP)¹.

Este comunicado de imprensa inclui multimédia. Veja o comunicado completo aqui: https://www.businesswire.com/news/home/20251021368248/pt/

Ferrer’s pharmaceutical production plant in Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spain.

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A PSP é uma doença neurodegenerativa rara, de progressão rápida e fatal². Até o momento, não há terapias modificadoras da doença aprovadas para a PSP.

O estudo PROSPER é randomizado, duplo-cego e controlado por placebo³, e conseguiu recrutar 220 participantes com PSP em apenas 14 meses, atingindo essa meta em 6de outubro de 2025, dois meses antes do previsto. Participam 44 centros na União Europeia, Reino Unido e Estados Unidos. O protocolo inclui seis semanas de triagem, seguidas de 52 semanas de tratamento com FNP-223 ou placebo e um período de acompanhamento de quatro semanas após o término do tratamento³.

O estudo foca em participantes com PSP em estágio inicial – síndrome de Richardson (PSP-RS), fase crítica em que a intervenção precoce pode ter maior impacto na desaceleração da progressão da doença. Identificar a PSP nesse estágio é um desafio devidoàrapidez da evolução eàcomplexidade diagnóstica, o que torna ainda mais relevante o cumprimento antecipado da meta de recrutamento.

O professor Dr. Med. Günter Höglinger, da Universidade Ludwig-Maximilian de Munique (Alemanha), investigador principal e coordenador do estudo PROSPER, declarou: “Sou profundamente grato aos pacientes, cuidadores e às equipes especializadas de nossos centros acadêmicos pelo empenho excepcional que nos permitiu atingir este marco tão rapidamente. Juntos, estamos avançando para responder a uma questão científica essencial: o papel da inibição da OGA na PSP. Nosso esforço coletivo nos aproxima de soluções que realmente possam melhorar a vida dos pacientes”.

De acordo com Kristophe Diaz, CEO da CurePSP, “concluir o recrutamento completo de um ensaio clínico de PSP não é tarefa simples, e o sucesso da Ferrer com o estudo PROSPER é um feito tanto científico quanto humano. Por trás desse progresso estão pacientes e famílias que transformam esperança em ação, acelerando todo o ecossistema rumo a terapias significativas. Para nossa comunidade, cada passo como esse nos aproxima de uma mudança duradoura”.

Oscar Pérez, diretor científico da Ferrer, observou: “A conclusão antecipada do recrutamento representa um passo fundamental no compromisso da Ferrer de acelerar programas de pesquisa clínica voltados a doenças raras e complexas, como a PSP. Em linha com nosso propósito de usar os negócios para promover a justiça social, esperamos oferecer uma solução que transforme a vida das pessoas afetadas e das que as cercam. Somos profundamente gratos a pacientes, famílias, cuidadores, pesquisadores e associações pelo apoio e confiança. Sem eles, nada disso seria possível”.

A Ferrer também incorporou contribuições de pacientes, cuidadores e profissionais de saúde no desenho do estudo PROSPER, com o objetivo de alinhar a pesquisa clínica às necessidades reais dos participantes, melhorando sua experiência e garantindo resultados mais pertinentes.

Compromisso da Ferrer com a pesquisa

Com sede em Barcelona (Espanha), a Ferrer é uma empresa internacional fortemente comprometida com a pesquisa e o desenvolvimento de terapias inovadoras em áreas de alta necessidade médica não atendida, como doenças neurológicas raras e doenças pulmonares vasculares e intersticiais. A companhia atua em programas clínicos complexos e globais, com projetos em múltiplas fases de desenvolvimento.

Com estudos como o PROSPER, a Ferrer reforça sua missão de gerar impacto social positivo, desenvolvendo soluções transformadoras para doenças graves e de baixa prevalência que ainda não dispõem de tratamentos aprovados.

Sobre a PSP

A paralisia supranuclear progressiva (PSP) é uma doença neurodegenerativa rara que afeta principalmente pessoas acima de 60 anos e evolui rapidamente, levandoàgrave incapacidade.

A PSP é uma tauopatia primária, causada pelo acúmulo anormal da proteína tau em áreas do cérebro que controlam o movimento e a cognição, principalmente nas regiões subcorticais e no tronco encefálico^4,5. Esse acúmulo danifica os neurônios e compromete as funções cerebrais, provocando perda de equilíbrio, dificuldade para falar ou engolir, movimentos oculares anormais e distúrbios cognitivos ou de humor⁶.

Embora rara – afeta entre 5,8 e 6,5 pessoas por 100 mil⁷, a PSP tem impacto profundo: a perda de independência costuma ocorrer em poucos anos⁷, e a expectativa média de vida após o diagnóstico varia de seis a nove anos. Casos genéticos são incomuns⁸, mas já foram identificados mais de 10 genes associados, sendo mutações no MAPT o principal fator de risco⁹. O papel de fatores ambientais, como exposição a toxinas ou agentes infecciosos, também está sob investigação⁷.

Sobre a Ferrer

Na Ferrer, usamos o negócio como força para promover a justiça social. Há décadas, buscamos fazer as coisas de forma diferente: em vez de maximizar retornos a acionistas, reinvestimos grande parte do lucro em iniciativas que beneficiam a sociedade. Devolvemos valor onde ele pertence. Atuamos além da conformidade, guiados pelos mais altos padrões de sustentabilidade, ética e integridade. Por isso, somos a empresa farmacêutica com maior certificação B Corp do mundo.

Fundada em Barcelona, em 1959, a Ferrer oferece soluções transformadoras para doenças graves em mais de 100 países. Em linha com nosso propósito, temos foco crescente em doenças pulmonares vasculares e intersticiais e em doenças neurológicas raras. Nossa equipe de 1,8 mil pessoas é movida por uma convicção clara: nosso negócio não é um fim em si mesmo, mas um meio de mudar vidas.

Somos a Ferrer. Ferrer pelo bem.

www.ferrer.com

Referências:

1. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, Wiessner C, Quattropani A, Beher D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 20/04/2022;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057. Epub 31/03/2022. PMID: 35357812; PMCID: PMC9026285.

2. Höglinger GU, et al. Mov Disord. 2017;32(6):853–864; 2. Agarwal S and Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. [Atualizado em 27/03/2023]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; Janeiro de 2025. Disponível em: www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/ (Acessado em: Agosto de 2025); 3. Boxer LB, et al. Lancet Neurol. 2017;16(7):552–563

3. ClinicalTrials.gov: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Acessado em 10/01/2025

4. Murray ME, Kouri N, Lin WL, Jack CR, Jr., Dickson DW, Vemuri P. Clinicopathologic assessment and imaging of tauopathies in neurodegenerative dementias. Alzheimers Res Ther. 2014;6(1):1. doi: 10.1186/alzrt231.

5. Planche V, Mansencal B, Manjon JV, Meissner WG, Tourdias T, Coupé P. Staging of progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome using MRI brain charts for the human lifespan. Brain Commun. 2024;6(2):fcae055. doi: 10.1093/braincomms/fcae055.

6. National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) [Internet]. Bethesda: National Institutes of Health; data de início desconhecida [data da última atualização desconhecida; citado em 23/04/2025]. Disponível em: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/progressive-supranuclear-palsy-psp.

7. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing

8. Ichikawa-Escamilla E, Velasco-Martínez RA, Adalid-Peralta L. Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview. IBRO Neurosci Rep. 2024;16:598-608. doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008.

9. Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, Kamphorst W, Breteler MM, Anar B, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009;73(2):98-105. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc.

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Fonte: BUSINESS WIRE